“伟哥”入医保？买金戈的“蓝嘴唇”们背后是用药治疗的难关

近日，钟南山院士在羊城肺动脉高压国际论坛(2019)上表示： “过去十年间，靶向药物的发现和应用直接改善了肺动脉高压患者的临床治疗，但进口靶向药物价格昂贵，在很多地区没有进入医保，限制了其临床应用。”从这个角度上说，他建议“伟哥”类药品进入医保;多数患者被确诊时已是晚期，能不能早发现、早治疗，这是今后研究的一个重要方向。

“伟哥”能治疗肺动脉高压的原因

消息一出，不少人才关注到了“伟哥”的作用并不仅是我们日常所认知的“助勃药”，只对ED(性功能勃起障碍)起作用。其中的原因，可以追溯到“伟哥”原来的诞生故事。“伟哥”的成分就是西地那非。 “西地那非”最初是作为心脏病新药来研究的，但在使用过程中，研究人员发现该药的壮阳作用比较明显，遂作为治疗勃起功能障碍(ED)的药品研发上市。

为何“伟哥”能够治疗肺动脉高压?人体的肺部是血液循环的重要环节，简化来看，身体内的血液周而复始着这样一个循环过程：含氧量低的静脉血经过心泵到达肺部，经肺动脉至肺泡周围的毛细血管网，与肺泡进行气体交换，排出二氧化碳、摄取氧气后，变为含氧量高的动脉血，随后注入左心房。这样一个循环过程称为肺循环。

肺动脉高压会破坏这个循环的顺利进行，当压力过高，肺动脉变得狭窄，血液难以流通。肺循环不充分的结果是血液含氧量降低，继而造成嘴唇发蓝、耐力性能下降。而要解决肺动脉高压的问题，核心就在于找到方法舒张血管，西地那非就是一种血管扩张剂。

肺动脉高压患者平均每年用于药物的花费在2万～20万元，患者普遍吃不起药，而“伟哥”类药品是其中相对比较便宜的。由“伟哥之父”指导研发的金戈伟哥(枸橼酸西地那非片)，因原料药和制剂的研制均遵循“质量源于设计(QbD)”理念，效果好，并且价格优惠，上市随即受到国民欢迎。一项调查显示，肺动脉高压患者中超过一半在西地那非治病，因此钟南山在争取“伟哥”类药品进入医保。

肺动脉高压患者用药贵、治病难的困境

就在今年9月份，一位8岁女孩小雅买“伟哥”的视频走红网络，才让肺动脉高压患者的生存状况浮出水面。在爱心企业的帮助下，小雅来到了广州医科大学附属第一医院进行治疗。专注于呼吸疾病研究的钟南山院士团队，针对小雅的情况对其进行了专门的会诊。“就目前的检查结果来看，小雅的病情比较复杂，且已出现严重的肺动脉高压症状，需长期吃药治疗。”广医一院钟南山院士团队、呼吸内科刘春丽教授经过会诊，认同西地那非适用于小雅目前的治疗。

在中国，像小雅这样的肺动脉高压患者有将近1200万人(据中华慈善总会的统计数据显示)。若不进行有效治疗，他们的生存期中位数仅为2.8年。但目前真正接受治疗的，却只有两三万人。横亘在这个群体求生道路上，正是确诊难、用药难、用药贵的难关。

钟南山表示，对于肺动脉高压患者，由于早期症状不明显，只有运动能力变差、气喘，不少患者严重时才去就诊;病因过于复杂，涉及到很多专科，一般的医生确实很难诊断;发病率不高，以前不够重视，医护人员对它的认知度也不够。因此，该药存在误诊、漏诊现状。而小雅的遭遇是患者群体求生的缩影，因无力吃高价进口药，很多患者转而吃更为便宜的仿制药。

资料显示，目前国际上用于治疗肺动脉高压的靶向药物主要分为前列环素、内皮素受体拮抗剂和5型磷酸二酯酶抑制剂三类，我国目前已上市的药物9种。研究表明，长期药物治疗可以显著提高肺动脉高压患者的5年和10年生存率，但每月数千元甚至数万元的药费让许多患者难以承受。在过去10年间，靶向药物的发现和应用直接改善了肺动脉高压患者的临床治疗，但进口靶向药物价格昂贵，在很多地区也没有进入医保，限制了其临床应用。大量研究及临床医生处方表明，西地那非可有效缓解肺动脉高压患者症状。

不过，令人鼓舞的是，在近日国家医疗保障局公布的2019年国家医保谈判药品准入结果中，有4个治疗肺动脉高压的药品首次跨入医保大门，分别是波生坦、马昔腾坦、利奥西呱和司来帕格。这将有利于肺动脉高压的联合治疗，也有助于减轻患者的经济压力，促进患者的规范化用药。但各省市的政策落地需要时间。不过这里面没有相对更便宜的西地那非。一位三甲医院的心血管科医生认为，还是应该支持伟哥纳入医保。“在临床治疗肺动脉高压中，伟哥的应用已经很广。”

但最大的障碍，就是西地那非在中国没有获批肺动脉高压的适应证。增加新的适应证，相当于重新申报一个新药，需要临床研究，并通过审批。一是时间至少3～4年，二是费用至少上千万元，再加上这种“小众病”发病率，临床试验难度很大。

钟南山也提到，现在发现肺动脉高压都是比较晚期，团队也在研究能不能早期发现，这只能在实践探索中才能找到，同时也在想能不能通过真实病例的研究进行一些综合治理，能不能让他们基本像正常人一样维持生活，“这就是希望”。